Det er rundt 1500 personer som har den alvorlige leversykdommen primær skleroserende kolangitt (PSC) i Norge. Sykdommen gir betennelse og innsnevringer i galleveiene, og kan føre til leverskade og leversvikt.
I dag finnes det ingen effektiv behandling av PSC med medisiner.
– Dette betyr at PSC kan utvikle seg fritt, og et flertall av pasientene vil over tid utvikle alvorlig leverskade. Komplikasjoner som følge av dette er blant annet hudkløe, bakterielle betennelser i galleveiene, og i verste fall leversvikt, sier Kristin Kaasen Jørgensen.
– Disse komplikasjonene gjør at mange pasienter med tiden trenger transplantasjon av leveren. Derfor har PSC i mange år vært den viktigste årsaken til levertransplantasjon i Norge, forteller hun.
Jørgensen er professor ved Universitetet i Oslo, overlege i gastroenterologi ved Akershus universitetssykehus, og gruppeleder ved Norsk senter for PSC (NoPSC), hvor hun sammen med kolleger forsker på ulike sykdomsmekanismer ved PSC.
Ny medisin bremser utviklingen av PSC
Det forskes intenst på sykdommen flere steder i verden. Målet er å finne en behandling som stopper at sykdommen utvikler seg videre, eller noe som kan kurere sykdommen helt.
For første gang har forskere nå påvist effekt av en medisin mot PSC, i en stor, multinasjonal studie. Forskere fra Norsk Senter for PSC både i Oslo og Bergen har bidratt.
– Studien viser at pasientene som har fått medisin har hatt mindre sykdomsutvikling enn pasientene som fikk placebo, forteller Jørgensen.
– Hos noen pasienter ser vi også tegn på at sykdommen har gått noe tilbake, påpeker hun.
Bedre fremtid for personer med PSC
Dette gir håp til pasienter med PSC.
– Nå ser vi muligheter for å endelig kunne tilby pasientene en behandling som kan bremse opp sykdomsutviklingen i leveren, forteller professoren.
Det kan bety at færre PSC-pasienter vil utvikle alvorlig leverskade. Og at flere pasienter vil kunne leve med diagnosen på en bedre måte enn i dag.
– Det er jo også et håp om at behovet for levertransplantasjon vil bli mindre på sikt, sier hun.
Medisinen demper betennelsen
Medisinen som er brukt i studien er en syntetisk fremstilt gallesyre, kalt Norurso. Denne påvirker pasientenes gallesyrer i en positiv retning.
– Norurso påvirker de immunologiske prosessene i leveren. Den beskytter galleveiene ved å dempe betennelse og redusere celledød, forklarer Jørgensen.
– Dette bidrar til å bremse sykdomsutviklingen ved PSC, sier hun.
Trygg medisin for pasientene
Denne studien er den første i sitt slag som viser effekt av en medisin mot leversykdommen PSC.
– Dette er et stort skritt fremover innen forskningen på PSC, sier Jørgensen.
Studien viste også at medisinen er trygg å bruke for pasientene, da det ikke ble avdekket noen alvorlige bivirkninger.
Stor europeisk studie
Studien NUC-5 er en industridrevet, stor europeisk studie som har pågått i flere år. Det er den første studien i såkalt «fase III» ved sykdommen PSC, som har vist en behandlingseffekt.
Fase III studier brukes av legemiddelmyndighetene som grunnlag for å godkjenne behandlinger.
I studien deltok 300 pasienter med PSC som ble trukket ut til å enten å få aktiv medisin (Norurso) eller placebo. Hverken pasientene eller forskerne fikk vite hvem som fikk medisinen, og hvem som fikk placebo.
Pasientene har vært fulgt opp med jevnlige studievisitter. Det er tatt blodprøver, røntgenundersøkelser av pasientene, i tillegg til vevsprøver og andre målinger av leveren underveis.
Trenger mer forskning på behandling av PSC
Studien viser veldig gode resultater for personer med PSC. Imidlertid klarer ikke medisinen å stoppe sykdommen fullstendig.
– Selv om medisinen ser ut til å bremse sykdommen noe, er det fortsatt sykdomsaktivitet hos flere av pasientene i behandlingsgruppen i studien, forteller professor Tom Hemming Karlsen, som leder NoPSC.
– Det viser at det fortsatt er behov for mer forskning på behandlinger mot PSC fremover, påpeker han.
Mål å forhindre levertransplantasjoner hos pasienter med PSC
Målet er at PSC-pasienter ikke lenger skal trenge transplantasjon.
– Vi kan ikke gi oss med forskningen før vi er sikre på at vi klarer å forhindre levertransplantasjon hos personer med PSC, sier Karlsen.
Denne studien skal analyseres ferdig om ett år. Da har alle pasientene fått behandling i totalt fire år.
– Da vet man mer om langtidseffektene av behandlingen. Da vet vi også mer om når medisinen kan bli tilgjengelig for norske pasienter, sier Karlsen.
Referanser
- Trauner, M. et al., Journal of Hepatology 2025, vol. 82 (1), S9, 2025
- Dr. Falk Pharma (2025. 7. mai). Positive results from pivotal phase 3 trial on norucholic acid in PSC. Positive results from pivotal phase 3 trial on norucholic acid in PSC: Dr. Falk Pharma international
Kontakt
Les mer