Når du får en skade eller et hull i en blodåre, setter kroppen vanligvis i gang en prosess for å stanse blødningen. Blodet blir da tykkere slik at du slutter å blø. Denne prosessen kalles blodlevring.
Men personer med blødersykdom mangler evnen til blodlevring. De kan derfor få store blødninger som i verste fall kan være livstruende.
– For over 100 år siden var forventet levealder for et barn med blødersykdom rundt 10 år. På 1960-tallet økte dette tallet til rundt 40 til 50 år, og i dag er forventet levealder omtrent den samme som for resten av befolkningen takket være medisinsk behandling, forteller professor Jan Terje Andersen.
Behandlingen er en belastning for barna og familiene
Blødersykdom kommer av en arvelig genfeil og varer hele livet. Flest gutter rammes, mens jenter kan ha genfeilen uten at de har selve sykdommen. Omtrent 1 av 10 000 gutter har den alvorlige varianten av sykdommen.
Sykdommen oppdages ofte i ettårsalderen. Barna må da raskt starte med forebyggende behandling for å unngå nye blødninger. Behandlingen gis intravenøst, det betyr direkte i en blodåre.
Både barn og voksne må få behandling fra en til opptil flere ganger i uken.
– De første årene må de aller fleste på sykehus for hver behandling. Fra cirka femårsalderen kan barna ofte behandles hjemme med foreldrenes hjelp. Etter hvert, når guttene blir eldre, kan de som regel behandle seg selv, forklarer Andersen.
– Spesielt de første årene kan behandlingen være en stor belastning for både barnet og familien, påpeker han.
En ny oppfinnelse kan gjøre livet til blødere enklere
Nå har forskere ved Universitetet i Oslo og Oslo universitetssykehus gjort en oppfinnelse som på sikt kan gjøre livet til personer med blødersykdom enklere.
– Vi har designet en endret versjon av et naturlig protein som gjør at personer med blødersykdom trolig ikke trenger å få behandling like ofte som i dag. Det modifiserte proteinet skal gjøre at medisinen virker lenger slik at den ikke trenger å gis flere ganger i uken eller hver uke, sier Andersen.
Andersen og kolleger håper at forskningen deres kan gjøre livet enklere for gutter og menn med blødersykdom.
Studien er publisert i det anerkjente tidsskriftet Nature Communications.
Hvorfor blir ikke blodet tykkere hos personer med blødersykdom?
Et annet ord for blodlevring, altså at blodet blir tykkere der du blir skadet, er koagulasjon.
– Ved de alvorlige variantene av sykdommen, mangler kroppen evnen til å produsere en type protein som er avgjørende for at blodet blir tykkere. Disse proteinene kalles koagulasjonsfaktorer, forteller professoren.
Blødere gis i dag en medisin som inneholder en av disse koagulasjonsfaktorene som kroppen ikke klarer å lage selv.
– Disse lages ved hjelp av bioteknologiske metoder, og har revolusjonert behandlingen, sier Andersen.
– Men en betydelig utfordring er at slike koagulasjonsfaktorer har en begrenset virkningstid i blodbanen. Dette er grunnen til at pasientene må få medisinen regelmessig, ofte flere ganger i uken, forklarer han.
Forskerne prøver å forlenge virkningstiden av medisinen i blodet
De siste årene har ny kunnskap kombinert med teknologi ført frem til design av proteiner som gjør at medisinen brytes langsommere ned i kroppen.
Medisiner mot blødersykdom er et godt eksempel på et slikt fremskritt.
– Når virkningstiden blir lenger, kan medisinen tas sjeldnere. Nivået av koagulasjonsfaktorene holder seg da høyere i blodet over tid, selv om dosene er mindre, forklarer Andersen.
Utviklingen går altså allerede i riktig retning.
– Likevel er det fortsatt betydelige variasjoner i virkningstiden mellom de ulike medisinene som personer med blødersykdom er avhengige av, sier professoren, og fortsetter:
– Det er derfor et stort potensial for å utvikle medisiner mot blødersykdom som er enda bedre, og som kan forbedre livskvaliteten til pasientene.
Designproteinet fungerer som en slags taxi for medisinen
Andersen og kolleger har altså forsket videre på hvordan slike medisiner kan gjøres enda bedre. Molekylet de har designet er en variant av et protein som heter albumin.
– Det skreddersydde proteinet er helt unikt og fungerer som en slags taxi for medisinen, sier professoren.
I den publiserte studien viser forskerne at ved å koble den nye varianten av albumin til en koagulasjonsfaktor, så sirkulerer det i blodbanen over lengre tid.
– Ved å ta i bruk denne teknologien, vil mer av medisinen være tilgjengelig i kroppen over tid. Vi forventer derfor pasienten ikke vil trenge å ta medisinen like ofte som i dag, forklarer Andersen.
Testet det nye konseptet på en musemodell for blødere
Forskerne har testet ut det nye konseptet på en musemodell for blødere. De sammenlignet ulike design av proteinet og påviste en stor forskjell i virkningstiden i blodet.
Videre tilførte forskerne en enkelt endring i selve koagulasjonsfaktoren som gjør at blodet levrer mer effektivt.
Og for å gjøre det enda mer komplekst, så viser forskerne at det er mulig å endre fordelingen av koagulasjonsfaktoren mellom blodet og vevet ved å tilføre ytterligere noen små endringer.
– Dette kan utnyttes i behandling for å tilpasse behandlingen til hver enkelt pasient, sier professoren, og fortsetter:
– Vi har derfor stor tro på at de skreddersydde proteinene kan utgjøre en stor forskjell i både forebyggende og akutt behandling av blødersykdom.
Andersen vil ta konseptet videre for å teste det på mennesker
Professoren i innovasjon har stor tro på potensialet til de nye skreddersydde proteinene. Sammen med kolleger søker forskningsgruppen nå samarbeidspartnere fra legemiddelindustrien med ekspertise på blødersykdom.
– I den nye studien beskriver vi helt nye strategier for hvordan vi kan bruke molekylær design til å fremstille langtidsvirkende proteiner med stort klinisk potensiale, sier han, og fortsetter:
– Det ville være fantastisk om konseptet nå kunne tas videre mot klinisk utprøving på pasienter med blødersykdom.
Prosjektet er et samarbeid med italienske forskere med ekspertise på blødersykdommer, og er blitt finansiert av Forskningsrådet og Helse Sør-Øst.
Andersen leder en av forskergruppene i Senter for presisjons-immunterapi (PRIMA).
Kontakt
Referanse
- Aaen, K. H., Testa, M. F., Nilsen, J., Tarantino, R., Canepari, C., Benedusi, M., ... & Andersen, J. T. (2025). Tailored collagen binding of albumin-fused hyperactive coagulation factor IX dictates in vivo distribution and functional properties. Nature Communications, 16(1), 8433. Du finner artikkelen her.
Les mer
- Internasjonal pressemelding: Tailored collagen binding of albumin-fused hyperactive coagulation factor IX dictates in vivo distribution and functional properties (eurekalert.org) (engelsk)
- En helt ny type vaksine kan trolig gi bedre beskyttelse mot infeksjoner
- Kan vi designe antistoffer som kan drepe kreftceller enda mer målrettet?
- Vil gi medisiner superkrefter med unik teknologi
- Offisiell åpning av SFF’et PRIMA
- Treffsikker immunterapi vil revolusjonere framtidig kreftbehandling
- Jan Terje Andersen kåra til Årets innovatør hos Inven2